日期：2023-04-18 10:59:52 来源：互联网
(资料图片)
全世界约有 700,000 名儿童患有儿童痴呆症，这是由 70 多种罕见遗传病引起的。
然而，一项涉及分子医学和创新治疗中心 (CMMIT) 的新研究工作为这些家庭带来了希望，科学家们正在探索基因“白色”是否可能是一种有效的治疗方法。
“有一些药物被用来减少大脑中导致儿童痴呆症的脂肪堆积，”领导默多克参与的 May Aung-Htut 博士解释说。“然而，虽然这有助于缓解这种情况，但也有明显的副作用。我们相信，我们已经开发并成功应用于杜氏肌营养不良症的反义或基因贴片药物可以设计用于减少这种脂肪堆积，而没有或只有很少的副作用效果。”
这些药物利用细胞机制来欺骗细胞，使其不存在基因信息，起到遗传“白化”的作用。它们最初是由 CMMIT 教授 Sue Fletcher 和 Steve Wilton 以及 Perron 研究所开发的。
Aung-Htut 博士正在与塔斯马尼亚大学的副教授 Tony Cook 以及孟席斯医学研究所、塔斯马尼亚医学院和塔斯马尼亚卫生服务中心的同事一起进行这项研究。
“许多导致儿童痴呆症的遗传疾病涉及脑细胞内特定脂肪分子的积累，导致它们功能失调并死亡，”库克副教授说。
“使用传统药物抑制这些脂肪分子的产生已在实验室中显示出对这些情况的希望，但这些药物具有局限性和副作用，这意味着它们不适合作为一种疗法。
“通过 UTAS 和默多克大学的合作，我们将开发一种克服这些限制的新型药物并进行临床前测试，我们预计这将改善对痴呆症儿童的护理。”
Childhood Dementia Initiative 的研究负责人 Kris Elvidge 博士说，该项目为患有这种疾病的人带来了希望。
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